Applications de recherche
Dystrophies musculaires
La thérapie génique AAV-follistatine est entrée en essais de phase 1/2 pour les dystrophies de Becker et Duchenne.
Fonte musculaire
Recherche pour la sarcopénie, la cachexie et l'atrophie de non-utilisation.
Recherche sur la fertilité
L'équilibre activine/follistatine régule la sécrétion de FSH et le développement folliculaire.
Mécanisme d'action
La follistatine lie la myostatine et l'activine avec haute affinité, empêchant leur interaction avec ActRIIB. La myostatine signale normalement via ActRIIB→Smad2/3 pour supprimer la synthèse protéique musculaire et l'activation des cellules satellites. En neutralisant la myostatine, la follistatine lève cette inhibition, permettant la synthèse protéique médiée par mTOR et la prolifération des cellules satellites.
Voies biologiques
Inhibition de myostatine/ActRIIB/Smad2/3. Libération de mTOR/p70S6K pour la synthèse protéique. Prolifération accrue des cellules satellites. Neutralisation de l'activine pour les effets reproductifs et métaboliques.
Informations de dosage
Résultats du calcul
Niveau de remplissage de la seringue (seringue 100u)
Protocoles
Aucun protocole incluant ce peptide pour le moment.
Parcourir tous les protocolesStabilité et conservation
La follistatine est une grande glycoprotéine nécessitant une manipulation soigneuse. La forme lyophilisée se conserve à -20°C ou moins. Reconstituer dans un tampon stérile avec une protéine porteuse (0,1% BSA). Utiliser dans les 7 jours à 2-8°C. Sensible aux cycles de congélation-décongélation, à l'agitation et aux extrêmes de température.
Effets secondaires et précautions
Données de sécurité limitées chez l'humain. Les préoccupations théoriques incluent des effets potentiels sur les hormones reproductives (régulation activine/FSH), la fonction hépatique et la croissance tissulaire non contrôlée. Les essais de thérapie génique dans les dystrophies musculaires montrent des profils de sécurité acceptables.
Usage recherche uniquement. Ces informations sont à des fins éducatives et de recherche uniquement. Non destinées à un avis médical ou à l'automédication.
Statut réglementaire
Non approuvée par la FDA comme protéine thérapeutique. Les vecteurs de thérapie génique exprimant la follistatine (AAV1-FS344) sont en essais cliniques sous statut IND pour les dystrophies musculaires. Composé de recherche. Interdite par l'AMA dans la catégorie S4.2 (inhibiteurs de la myostatine).
Études de recherche
Follistatin Gene Therapy for Muscular Dystrophy
Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al.
Follistatin Inhibits Myostatin and Enhances Muscle Growth
Lee SJ, McPherron AC.
Myostatin/Activin Signaling in Muscle Regulation
Lee SJ.
