Aplicaciones de investigación
Distrofias musculares
La terapia génica con AAV-folistatina ha entrado en ensayos de fase 1/2 para distrofias de Becker y Duchenne.
Desgaste muscular
Investigación para sarcopenia, caquexia y atrofia por desuso.
Investigación de fertilidad
El equilibrio activina/folistatina regula la secreción de FSH y el desarrollo folicular.
Mecanismo de acción
La folistatina se une a la miostatina y la activina con alta afinidad, impidiendo su interacción con ActRIIB. La miostatina normalmente señaliza a través de ActRIIB→Smad2/3 para suprimir la síntesis de proteínas musculares y la activación de células satélite. Al neutralizar la miostatina, la folistatina elimina esta inhibición, permitiendo la síntesis proteica mediada por mTOR y la proliferación de células satélite.
Vías biológicas
Inhibición de miostatina/ActRIIB/Smad2/3. Liberación de mTOR/p70S6K para síntesis proteica. Proliferación mejorada de células satélite. Neutralización de activina para efectos reproductivos y metabólicos.
Información de dosificación
Resultados del cálculo
Nivel de llenado de la jeringa (jeringa de 100u)
Protocolos
Aún no hay protocolos para este péptido.
Explorar todos los protocolosEstabilidad y almacenamiento
La folistatina es una glicoproteína grande que requiere manejo cuidadoso. La forma liofilizada se almacena a -20°C o menos. Reconstituir en tampón estéril con proteína portadora (0,1% BSA). Usar dentro de 7 días a 2-8°C. Sensible a congelación-descongelación, agitación y extremos de temperatura.
Efectos secundarios y precauciones
Datos limitados de seguridad en humanos. Preocupaciones teóricas incluyen efectos potenciales sobre hormonas reproductivas (regulación activina/FSH), función hepática y crecimiento tisular no controlado. Los ensayos de terapia génica en distrofias musculares muestran perfiles de seguridad aceptables.
Solo para investigación. Esta información es solo con fines educativos y de investigación. No está destinada a consejo médico ni automedicación.
Estado regulatorio
No aprobada por la FDA como proteína terapéutica. Vectores de terapia génica que expresan folistatina (AAV1-FS344) están en ensayos clínicos bajo estatus IND para distrofias musculares. Compuesto de investigación. Prohibida por la WADA en categoría S4.2 (inhibidores de miostatina).
Estudios de investigación
Follistatin Gene Therapy for Muscular Dystrophy
Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al.
Follistatin Inhibits Myostatin and Enhances Muscle Growth
Lee SJ, McPherron AC.
Myostatin/Activin Signaling in Muscle Regulation
Lee SJ.
